Ошибка!

Показать Ошибка!

Забыли пароль?

Ошибка!

Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Забыли пароль? Напишите ваш email и мы отправим письмо с инструкциями.

Ошибка!

Обратно

Закрыть

Первое в Америке испытание CRISPR почти на 100% эффективно спустя 3 года

Первое в Америке испытание CRISPR почти на 100% эффективно спустя 3 года
Невероятные данные, представленные недавно на Конгрессе Европейской гематологической ассоциации, показали, что экспериментальная терапия редактирования генов CRISPR безопасна и эффективна в течение трех лет после лечения.


Последующие результаты получены в результате одного из самых продолжительных испытаний на людях с использованием технологии CRISPR для лечения пары редких генетических заболеваний крови.

Первое испытание на людях в Соединенных Штатах для проверки технологии редактирования генов CRISPR началось еще в 2019 году. Испытание было сосредоточено на двух редких заболеваниях крови: бета-талассемии и серповидно-клеточной анемии.

Лечение включает в себя сбор стволовых клеток из крови пациента. С помощью технологии CRISPR производится одно генетическое изменение, предназначенное для повышения уровня фетального гемоглобина в эритроцитах. Затем стволовые клетки повторно вводят пациентам.

Первоначальные результаты были необычайно многообещающими. Первые два пациента, которых лечили, были практически вылечены в течение нескольких месяцев, но оставались вопросы относительно долгосрочной эффективности.


Последующее объявление в прошлом году продолжило впечатляющие результаты лечения 22 пациентов, и все они продемонстрировали 100-процентный успех. Важно отметить, что у 7 из этих пациентов прошло 12 месяцев после первоначального лечения без снижения эффективности.

Теперь в новом выпуске данных представлены результаты 75 пациентов, получавших новаторскую терапию CRISPR, получившую название exa-cel (exagamglogene autotemcel). Из этих 75 пациентов, получавших лечение, 44 страдали трансфузионно-зависимой бета-талассемией (TDT) и 31 страдали тяжелой серповидно-клеточной анемией (СКА).

Все, кроме двух из 44 пациентов с TDT, по существу излечились от болезни, и им больше не потребовалось переливание крови. У двух пациентов с TDT, которым по-прежнему требовалось переливание крови, объем переливания уменьшился на 75 и 89 процентов соответственно. Все 31 пациент с СКА также не имели симптомов заболевания при длительном наблюдении.

Данные, которые еще предстоит опубликовать в рецензируемом журнале, также сообщают об отсутствии снижения эффективности лечения с самым длительным периодом наблюдения - 37 месяцев после начальной терапии.

«Эти надежные данные о 75 пациентах, 33 из которых наблюдались в течение одного года или более после инфузии exa-cel, еще раз демонстрируют потенциал этой экспериментальной терапии в качестве одноразового функционального лечения пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией или тяжелой серповидно-клеточной анемией», — сказала главный врач Кармен Божик из Vertex, биотехнологической компании, разрабатывающей лечение.

Испытания Фазы 3 полностью зарегистрированы и являются самыми передовыми испытаниями CRISPR в Соединенных Штатах. Исследователи надеются оценить каждого пациента с периодом наблюдения 24 месяца.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило exa-cel статус Fast Track. Vertex надеется представить exa-cel в FDA для утверждения на рынке к концу года. Если он будет одобрен в начале 2023 года, то станет первым методом редактирования генов на основе CRISPR, который будет одобрен для общественного использования в Соединенных Штатах.

Комментарии:

Еще нет комментариев, станьте первым коментатором!
Войдите на зайт или зарегистрируйтесь, чтобы оставлять комментарии!
1
Исследование исключает первичные черные дыры как кандидатов в темную материю

Исследование исключает первичные черные дыры как кандидатов в темную материю

Первичные черные дыры — удивительные космические тела, которые активно исследуются астрофизиками всего мира. Исходя из названия, это черные дыры, которые появились на заре существования Вселенной, менее чем через секунду после Большого взрыва.

Теоретическая физика предполагает, что за долю секунды до образования Вселенной пространство не было полностью однородным, поэтому более плотные и горячие области могли коллапсировать в черные дыры. В зависимости от того, когда именно они образовались в течение этой доли секунды, эти первичные черные дыры могли быть очень разной массы и связанными с ней характеристиками.Некоторые физики-теоретики ...
02.12.22 09:01
0
0
Исследование Йельского университета раскрывает потенциальную причину болезни Альцгеймера

Исследование Йельского университета раскрывает потенциальную причину болезни Альцгеймера

Ученые из Йельского университета обнаружили упускаемый из виду механизм, который может стоять за симптомами болезни Альцгеймера. Команда указала на небольшие опухоли на аксонах возле бляшек, которые накапливаются в мозгу, и определила белок, который может быть биомаркером для раннего выявления заболевания, а также мишенью для будущих методов лечения.

В течение десятилетий преобладающая гипотеза о причине появления болезни Альцгеймера, вращалась вокруг амилоидных бляшек — запутанных скоплений белка бета-амилоида. Их накопление в мозгу пациентов с деменцией постоянно наблюдается с тех пор, как Алоис Альцгеймер впервые изучил ее более века назад. И ученые сосредоточили бы большую часть исследований на уменьшении и удалении этих бляшек, но, к сож...
01.12.22 10:16
0
-1
Астрономы запечатлели планету размером с Юпитер, вращающуюся вокруг солнцеподобной звезды

Астрономы запечатлели планету размером с Юпитер, вращающуюся вокруг солнцеподобной звезды

Согласно наиболее распространенной теории, планетные системы формируются из больших облаков пыли и газа, образующих диски вокруг молодых звезд. Со временем диски срастаются, образуя планеты разного размера, состава и расстояния от своей звезды.

За последние несколько десятилетий наблюдения в среднем и дальнем инфракрасном диапазоне привели к открытию дисков обломков вокруг молодых звезд (возрастом менее 100 миллионов лет). Это позволило астрономам изучить планетарные системы в их ранней истории, что дало новое представление о том, как системы формируются и развиваются. Это включает в себя инфракрасный сферический обзор для консорциума э...
30.11.22 20:17
0
0
Дания меняет направление нефтяной вышки для хранения углерода

Дания меняет направление нефтяной вышки для хранения углерода

Дания продвигается вперед с проектом Greensands - инициативой, которая позволит перекачивать огромное количество уловленного углерода на нефтяную вышку в Северном море и закачивать его, чтобы изолировать в формациях песчаника, которые когда-то содержали нефть и газ.

После получения в декабре прошлого года крупнейшего разового гранта в истории Дании (около 26 миллионов евро (27 миллионов долларов США) руководитель проекта Ineos Energy привлек британскую инженерно-консалтинговую компанию Kent для «проведения скрининговых исследований, охватывающих цепочку создания стоимости CCS от береговых участков улавливания, сжижения, берегового хранения, транспортировки и ...
29.11.22 20:01
0
0
Исследование Йельского университета раскрывает потенциальную причину болезни Альцгеймера

Исследование Йельского университета раскрывает потенциальную причину болезни Альцгеймера

Ученые из Йельского университета обнаружили упускаемый из виду механизм, который может стоять за симптомами болезни Альцгеймера. Команда указала на небольшие опухоли на аксонах возле бляшек, которые накапливаются в мозгу, и определила белок, который может быть биомаркером для раннего выявления заболевания, а также мишенью для будущих методов лечения.

В течение десятилетий преобладающая гипотеза о причине появления болезни Альцгеймера, вращалась вокруг амилоидных бляшек — запутанных скоплений белка бета-амилоида. Их накопление в мозгу пациентов с деменцией постоянно наблюдается с тех пор, как Алоис Альцгеймер впервые изучил ее более века назад. И ученые сосредоточили бы большую часть исследований на уменьшении и удалении этих бляшек, но, к сож...
01.12.22 10:16
0
2
Специальный гидрогель может залечить пустоты в поврежденных костях

Специальный гидрогель может залечить пустоты в поврежденных костях

Переломы костей заживают самостоятельно, но большие участки отсутствующей кости часто никогда не восстанавливаются, что требует пересадки. Новый гидрогель может помочь изменить это.

Вещество, разработанное учеными Тель-Авивского и Мичиганского университетов, известно под научным названием – иммуномодулирующий гидрогель на основе фиброзной гиалуроновой кислоты-фмок-дифенилаланина (FmocFF/HA). (Фмок – это флуоренилметоксикарбонильная защитная группа). Делает его особенным тот факт, что он имитирует как физические, так и химические свойства внеклеточного матрикса в костной ткани...
10.11.22 17:40
0
1
Вирусы занимаются доставкой CRISPR бактериям

Вирусы занимаются доставкой CRISPR бактериям

Ученые продемонстрировали новый потенциальный способ редактирования геномов бактерий в сложных условиях, снабдив вирусы способностью выслеживать их и внедрять систему редактирования генов CRISPR.

CRISPR — это инструмент, который позволяет ученым точно копировать и вставлять геномы живых клеток. Это стало возможным благодаря ферменту, который вырезает участок ДНК из мишени и позволяет заменить его чем-то более полезным. Использование этой мощной технологии позволило ученым не только найти новые способы лечения болезней, но и создать более здоровые культуры, бороться с вредителями, удалять а...
08.11.22 08:50
0
0
Магнитные бактерии направляются в опухоли для доставки противораковых препаратов

Магнитные бактерии направляются в опухоли для доставки противораковых препаратов

Ученые, стремящиеся использовать способности бактерий для борьбы с раком, добились впечатляющего прогресса, продемонстрировав, как магнитные формы микроорганизмов могут проникать в опухоли. Это само по себе является многообещающим прорывом, но с помощью передовых инженерных технологий команда разработчиков надеется еще больше усилить противоопухолевый эффект.

Исследование было проведено в ETH Zurich в Швейцарии и основано на предыдущей работе, которая продемонстрировала, что бактерии Magnetospirillum, которые естественным образом содержат частицы оксида железа, могут контролироваться магнитными полями. В 2020 году ученые использовали эту технику для контроля потока жидкостей, окружающих бактерии в лаборатории, эффективно превратив их в магнитные микрон...
27.10.22 07:46
0