Ошибка!

Показать Ошибка!

Забыли пароль?

Ошибка!

Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Скрыть Ошибка!

Забыли пароль? Напишите ваш email и мы отправим письмо с инструкциями.

Ошибка!

Обратно

Закрыть

Ученые справились с мышечной дистрофией у свиней

Ученые справились с мышечной дистрофией у свиней
Исследователям в Германии удалось использовать инструмент редактирования генов CRISPR для коррекции мышечной дистрофии у свиней, что приближает лечение к испытаниям на людях.


Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) - одно из наиболее распространенных и наиболее разрушительных заболеваний мышц, значительно снижающих качество и продолжительность жизни пациентов. Белок дистрофин необходим мышцам для регенерации, но у людей с МДД есть генетическая мутация, которая удалила ген, производящий дистрофин. Это означает, что больные дети начинают проявлять симптомы мышечной слабости к пяти годам, теряют способность ходить примерно к 12 годам и редко доживают до 30 лет.

Поскольку это генетическое заболевание, МДД становится основной целью лечения с помощью инструмента редактирования генов CRISPR. Эта система ценится за свою способность вырезать проблемные гены и заменять их более полезными, и была применена для лечения рака, ВИЧ и форм слепоты.

В экспериментах на свиньях исследователи использовали CRISPR для исправления дефектного гена дистрофина. Это позволило свиньям снова производить белки дистрофина - хотя они были короче, чем обычно, но стабильными и функциональными. Это улучшило мышечную функцию и продолжительность жизни животных и уменьшило вероятность возникновения нерегулярного сердцебиения.

Это лечение позволяет избежать одной из основных проблем редактирования генов CRISPR - кратковременности. Большинство клеток в организме отмирают в какой-то момент и заменяются другими клетками того же типа, поэтому отредактированные в конечном итоге просто исчезают, что делает лечение неэффективным. Но сердечные и мышечные (миокардиальные) клетки долгоживущие, поэтому, выполняя правки в них, эффекты будут сохраняться намного дольше.


«Половина всех клеток миокарда остается функциональной с рождения и на протяжении всего жизненного цикла человека», - говорит ведущий автор исследования Кристиан Купатт. – «Геном клетки используется для биосинтеза белка, пока клетка жива, и как только терапия затронута клетку, она остается исправленной. Поэтому, если мы изменим геном клетки миокарда, коррекция будет долгосрочной, в отличие от результатов предыдущих методов».

Предыдущие эксперименты использовали CRISPR для коррекции МДД - он был протестирован на мышах в 2014 году и на собаках в 2017 году - но это исследование знаменует собой первый раз, когда лечение протестировано на свиньях. Эти животные биологически намного ближе к людям, поэтому команда говорит, что новая модель - важный шаг к клиническим испытаниям генной терапии МДД.

Исследование было опубликовано в журнале Nature Medicine.

Комментарии:

Еще нет комментариев, станьте первым коментатором!
Войдите на зайт или зарегистрируйтесь, чтобы оставлять комментарии!
0
Цветы: как они влияют на нашу жизнь и эмоции

Цветы: как они влияют на нашу жизнь и эмоции

Цветы играют особую роль в жизни каждого человека.

Цветы играют особую роль в жизни каждого человека. Они не только радуют глаз своей красотой, но и оказывают глубокое влияние на наше эмоциональное и психическое состояние. Разнообразие видов и оттенков делает цветы универсальным инструментом для создания атмосферы гармонии и уюта в любом пространстве. А букеты из цветовстановятся прекрасным способом выразить чувства и подарить радость близким...
10.09.24 06:41
0
2
Техника Lenovo: надежность и долговечность при эксплуатации

Техника Lenovo: надежность и долговечность при эксплуатации

Покупка технического устройства - это процесс, в котором важно учитывать различные нюансы, напрямую связанные с базовыми характеристиками приспособления и его функциональностью.

Покупка технического устройства - это процесс, в котором важно учитывать различные нюансы, напрямую связанные с базовыми характеристиками приспособления и его функциональностью. Если речь о необходимости инвестировать свободные средства в обновление техники дома или в офисе, то тут лучше всего обращать внимание на изделия известных брендов. Технические приспособления с экономией места на располож...
15.07.24 05:25
0
2
Лучшие модели наушников JBL: обзор и характеристики

Лучшие модели наушников JBL: обзор и характеристики

JBL наушники широко известны высоким качеством звука и надёжностью, благодаря чему они завоевали доверие различных категорий пользователей — от меломанов до спортсменов.

JBL наушники широко известны высоким качеством звука и надёжностью, благодаря чему они завоевали доверие различных категорий пользователей — от меломанов до спортсменов. В этой статье мы представим подробный обзор лучших моделей наушников JBL и расскажем об их ключевых характеристиках, преимуществах и потенциальных недостатках. JBL Live 650BTNC: активное шумоподавление Наушники JBL Live 650BTNC ...
03.07.24 18:49
0
18
Причины роста популярности Астрономии и Космоса среди молодого поколения

Причины роста популярности Астрономии и Космоса среди молодого поколения

Астрономия и космос всегда привлекали внимание людей всех возрастов, но особенно ярко эта наука проявляется среди молодого поколения.

Астрономия и космос всегда привлекали внимание людей всех возрастов, но особенно ярко эта наука проявляется среди молодого поколения. Многие факторы объясняют популярность астрономии среди молодых людей: от увлекательных открытий в области космоса до влияния культурных произведений. Сериалы, фильмы и другие произведения искусства о космических приключениях играют значительную роль в формировании ...
25.02.24 17:55
0
4
Лауреаты Шнобелевской премии 2023 года: празднование глупой стороны науки

Лауреаты Шнобелевской премии 2023 года: празднование глупой стороны науки

Нобелевская премия - главная награда в области науки, присуждаемая тем, кто "принес наибольшую пользу человечеству". Ig Nobel Prize, напротив, отмечает самые тривиальные и нелепые вещи, которые изучали наши лучшие и талантливые ученые.

Сегодня завершилась 33-я ежегодная церемония вручения Ig Nobel Prizes, которая в этом году полностью проходила в режиме онлайн-трансляции и сопровождалась отвратительными спецэффектами, самой нарочито жалкой в мире живой музыкой, десятками ученых с явно неоднозначным отношением ко всему происходящему и множеством дурацких шляп. Лауреаты премии 2023 года - это эксперты мирового уровня, которые про...
15.09.23 19:52
0
1
Имплантат, доставляющий лекарственные препараты, препятствует образованию рубцовой ткани

Имплантат, доставляющий лекарственные препараты, препятствует образованию рубцовой ткани

Известно о множестве медицинских имплантатов, дозирующих лекарственные препараты, но у большинства из них есть один и тот же недостаток - они в конечном итоге покрываются рубцовой тканью. Экспериментальная новинка позволяет избежать этой проблемы, поскольку меняет форму по мере формирования ткани.

Обычно иммунная система регистрирует электронный имплантат как инородное тело и реагирует на него, заключая в рубцовую ткань для изоляции. К сожалению, эта ткань закупоривает порты, через которые в устройство поступают лекарственные препараты, что в конечном итоге делает его бесполезным. Группа ученых из Университета Голуэя (Шотландия) и Массачусетского технологического института решила изменить ...
03.09.23 12:53
0
0
Антиоксиданты стимулируют рост и метастазирование рака

Антиоксиданты стимулируют рост и метастазирование рака

Новое исследование показало, что антиоксиданты, такие как витамины С и Е, активируют механизм, стимулирующий рост новых кровеносных сосудов в раковых опухолях, способствуя их росту и распространению. По словам исследователей, полученные результаты указывают на потенциальный риск приема антиоксидантных добавок, когда в них нет необходимости.

Для роста и метастазирования раковые опухоли нуждаются в постоянном притоке крови, богатой кислородом и питательными веществами. А для этого необходимо образование новых кровеносных сосудов из уже существующих - процесс ангиогенеза. Когда ткани испытывают недостаток кислорода (гипоксию), раковые клетки в пораженной области посылают химические сигналы, заставляющие эндотелиальные клетки, выстилающи...
02.09.23 14:00
0
2
Ген «долголетия» голого землекопа продлевает продолжительность жизни и здоровье мышей

Ген «долголетия» голого землекопа продлевает продолжительность жизни и здоровье мышей

Он весит около 30 грамм, проводит свою жизнь под землей в Африке к югу от Сахары и вряд ли попадет в шорт-лист каких-либо милых календарей с животными, но голый землекоп продолжает демонстрировать ученым, что под его бледным окрасом скрывается невероятная устойчивая к старению морщинистая кожа.

Ученые из Рочестерского университета некоторое время держали под прицелом голого землекопа (Heterocephalus glaber), предварительно выяснив, как его уникальные механизмы клеточного старения закладывают основу для долгой жизни – до 41 года, в течение которой самки также остаются фертильными и устойчивыми к возрастным заболеваниям. Основываясь на этих знаниях, исследователи генетически модифицировал...
24.08.23 19:04
1